Una teràpia experimental aconsegueix eliminar el tumor cerebral incurable d'un nen
Investigadors de Stanford assagen una immunoteràpia CAR-T contra un càncer que afecta sobretot infants
BarcelonaEl glioma difús intrínsec de tronc (DIPG, en anglès) és el tumor més freqüent del tronc cerebral i afecta especialment els infants. Actualment no té cura. La radioteràpia focal, que es dirigeix a les cèl·lules canceroses, és l'únic tractament que redueix la mida del tumor i en millora els símptomes, però els malalts tenen poques opcions de supervivència. Ara investigadors de la Universitat Stanford, a Califòrnia, han aconseguit resultats prometedors en el tractament d'aquests pacients amb una immunoteràpia experimental en un estudi en fase 1. L'han provat en nens i joves que tenien la malaltia i han aconseguit beneficis neurològics i reduccions importants del tumor en la majoria dels participants. De fet, un dels que més bona resposta ha mostrat continua sa quatre anys després del tractament, segons recull la revista Nature.
La teràpia experimental que han utilitzat es basa en el CAR-T (de l'anglès chimeric antigen receptor-T), i consisteix en crear un fàrmac amb cèl·lules del mateix pacient: se li extreuen els glòbuls blancs (els limfòcits T), que són reprogramats genèticament al laboratori perquè reconeguin les cèl·lules tumorals, i se'ls tornen a infondre perquè neutralitzin el càncer. Fins ara aquest tipus de tractaments han aconseguit bons resultats contra càncers de la sang i, de fet, l'Hospital Clínic n'ha desenvolupat dos d'origen exclusivament acadèmic que ja estan autoritzats a Espanya: l'Ari-0001, per a pacients greus de leucèmia limfoblàstica aguda, i l'Ari-0002h, per a pacients amb mieloma múltiple.
La seva eficàcia en tumors sòlids, però, és encara molt menor, i estudis com aquest obren la porta a nous assajos. Per a la investigadora del programa de tumors sòlids al Centre de Recerca Mèdica Aplicada (CIMA) i de la Clínica Universitat de Navarra, Marta María Alonso, les conclusions són prometedores i plantegen la necessitat de fer combinacions amb altres immunoteràpies per combatre aquest tipus de tumors. Això sí, adverteix a Science Media Center (SMC)que el treball té algunes limitacions, com els pacients que es van seleccionar: "Tots tenien un estat funcional bo i tumors d'una mida adequada. Serà interessant veure què passa amb una població de pacients més heterogènia", raona.
Aquest tipus de càncer afecta el tronc encefàlic, que controla funcions essencials, com la respiració, la freqüència cardíaca i els nervis i músculs que permeten veure-hi, sentir, caminar, parlar o menjar. En aquest assaig experimental, liderat per la neurooncòloga Michelle Monje, onze nens i joves van rebre el tractament i, d'aquests, nou van millorar el seu estat funcional. Quatre pacients, a més, van mostrar reduccions importants de la mida del tumor, que oscil·len entre el 52% i el 100% del tumor. Aquest participant que l'ha reduït del tot ha mostrat una resposta completa al tractament quatre anys després de rebre el CAR-T. Actualment no hi ha rastre del seu càncer.
Els tumors sòlids, el repte pendent
Aquest any s'han publicat altres investigacions que utilitzen els CAR-T per tractar tumors sòlids del sistema nerviós i la comunitat científica confia que en el futur siguin una opció terapèutica més. Per exemple, a principis d'any les revistes The New England Journal of Medicine i Nature publicaven dues investigacions complementàries que avalaven aquesta teràpia immunològica per a l'abordatge del glioblastoma. Aquest és el tumor cerebral més agressiu, amb un pronòstic molt limitat per la falta d'opcions efectives de tractament.
Un dels equips, format per investigadors de l'Hospital General de Massachusetts i del Dana-Farber Cancer Institute, va aconseguir una regressió "considerable i ràpida" del tumor amb una immunoteràpia experimental en un pacient a qui la quimioteràpia i la radioteràpia no li havien funcionat. L'altre, dirigit per la Facultat de Medicina Perelman, de la Universitat de Pensilvània, va aconseguir que un participant no mostrés signes de progressió del tumor en set mesos.
En tots dos casos, però, els científics subratllaven que són conclusions d'un assaig clínic en fase 1 i admetien que cal més recerca perquè aquesta sigui una opció terapèutica accessible. Ara els investigadors de Stanford han fet un pas més, aquest cop amb el tractament del glioma difús, un altre tumor del cervell, i obren la porta a pensar que, en el futur, els CAR-T poden ser un tractament efectiu dels tumors cerebrals. Manel Juan, cap del servei d'immunologia de l'Hospital Clínic, defensa en declaracions a SMC que els CAR-T seran la principal opció terapèutica dels malalts de càncer en un futur. A més, ha lloat la feina de la Universitat de Stanford i ha expressat el seu desig de col·laborar amb ells pròximament.