El Clínic rep l'aval a la segona immunoteràpia pública contra el càncer de sang d'Europa
Espanya aprova una teràpia produïda en l'àmbit acadèmic de Barcelona per a pacients en recaiguda de mieloma múltiple
BarcelonaEl comitè d'avaluació de medicaments d'ús humà de l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) ha aprovat un tractament prometedor per als pacients amb mieloma múltiple, el segon càncer més comú de la sang. Es tracta d'un medicament del grup de les teràpies gèniques CAR-T –amb què s'enforteixen les cèl·lules immunitàries del pacient al laboratori perquè ataquin el tumor– i que és capaç de fer retrocedir la malaltia en fase avançada i en pacients que han patit una recaiguda, és a dir, que ja han rebut altres medicaments i no els han funcionat. Aquesta immunoteràpia rep el nom d'Ari-0002h, ha estat dissenyada i desenvolupada per investigadors de l'Hospital Clínic de Barcelona i l'Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps) i és la primera a Europa que té un origen estrictament acadèmic, sense grans farmacèutiques al darrere, per al mieloma múltiple, segons ha destacat el coordinador del programa CAR-T de les dues institucions, Álvaro Urbano-Ispizua.
L'Ari-0002h també és la segona CAR-T europea d'origen estrictament acadèmic que aconsegueix l'aval d'una agència reguladora. L'any 2021 també l'Hospital Clínic va aconseguir els permisos per assajar l'Ari-0001 en pacients greus de leucèmia limfoblàstica aguda, que es va convertir en la primera CAR-T pública a la Unió Europea autoritzada per a malalts sense alternatives. Ara el regulador espanyol ha aprovat l'Ari-0002h com a medicament de teràpia avançada de fabricació no industrial. "Aquest és el pas previ a l'aprovació definitiva en els pròxims dies per al seu ús", ha explicat aquest divendres el conseller de Salut en funcions, Manel Balcells. Així, la previsió és que, un cop rebi el vistiplau definitiu la setmana que ve, el centre pugui començar a administrar el fàrmac als pacients amb mieloma múltiple que no hagin respost favorablement a altres tractaments i hagin patit una recaiguda.
El mieloma múltiple afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia i representa un 10% dels càncers de la sang. Tot i que hi ha diversos tractaments disponibles, la majoria dels pacients desenvolupen resistència i els tumors acaben recidivant, per la qual cosa és necessari disposar de noves teràpies per combatre aquest càncer. Aquí és on entra en joc l'Ari-0002h, que es dirigeix contra l'antigen BCMA, molt específic del mieloma i que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals. Segons diversos estudis que n'avalen l'eficàcia, provats en una seixantena de pacients, el 95% reben algun tipus de benefici d'aquesta immunoteràpia.
Com funciona?
El procediment del medicament, en què el pacient és el seu propi donant, és complex: s'extrauen i es modifiquen al laboratori els limfòcits encarregats de la resposta immunitària del pacient perquè reconeguin les cèl·lules tumorals i posteriorment se'ls reinjecta a la sang per fer reaccionar l’organisme i que aquest ataqui el càncer per si sol.
El fàrmac s'administra per dosis. La primera, de manera fraccionada, en tres parts, i cent dies després de la primera infusió, el pacient rep una dosi de record. Aquesta última administració proporciona una "resposta sostinguda amb una toxicitat baixa", per la qual cosa es redueix la gravetat dels efectes adversos del tractament, però no l'eficàcia, expliquen els seus impulsors.
Altres CAR-T
Tot i que ja hi ha CAR-T comercialitzades per grans farmacèutiques, aquesta alternativa terapèutica és pionera a Europa perquè no n'existia cap contra el mieloma. El director general del Clínic, Josep Maria Campistol, ha volgut subratllar que és una teràpia d’origen públic, finançada amb micromecenatge i produïda en l’àmbit estrictament acadèmic, i que l'hospital ja havia aconseguit l'aprovació de l'Aemps d'una altra CAR-T (l’Ari-0001) per tractar pacients greus de leucèmia limfoblàstica majors de 25 anys. Urbano-Ispizua ha subratllat que els avantatges de produir el CAR-T a l’hospital és la “immediatesa” per arribar a uns pacients que es troben en una situació molt fràgil i ha afegit que les farmacèutiques tenen una “capacitat limitada” per produir aquests tractaments i que actualment, a escala global, hi ha “un coll d’ampolla”.
A banda del Clínic, s'autoritzarà també la Clínica de la Universitat de Navarra com a segon centre productor de l'Ari-0002h, ja que ha participat en els assajos clínics. Amb tot, de moment Espanya només ha autoritzat l'hospital barceloní a fer-lo servir en pacients. La previsió, però, és que els altres sis hospitals que han participat en l'estudi també puguin administrar-lo en el futur. A més del centre navarrès, també ho podran fer l'Hospital de Salamanca, l'Hospital Verge de l'Arrixaca de Múrcia, l'Hospital 12 d'Octubre de Madrid, l'Hospital Verge del Rocío de Sevilla i l'Hospital Clínic de Santiago de la Corunya.
A més, l'Hospital Clínic ja va anunciar que vol utilitzar aquest tipus d'immunoteràpia en un dels càncers de mama més agressius: el HER2. De fet, són els primers del món a assajar-ho. Aquesta CAR-T s'anomena ARI-HER2+ i l'objectiu de l'estudi és avaluar la seguretat i toxicitat de la teràpia. Aquest tractament es dirigeix a pacients amb metàstasi, que hagin fet resistència a almenys tres tractaments previs i que estiguin en un bon estat de salut general.