Manipulació genètica a l’abast de tothom

Cada any la revista Science, una de les més prestigioses en el món científic, fa un llistat dels deu descobriments més importants dels últims dotze mesos. El 2013 el primer era la immunoteràpia contra el càncer, que prometia una revolució en el tractament d’aquesta malaltia, però encara no ha arribat tan lluny com s’esperava. Al segon lloc de la llista hi havia unes sigles que només coneixia la gent del ram, però que tothom coincidia a dir que canviarien moltes coses. Era una nova tècnica d’edició genètica, proposada per Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna, basada en un obscur descobriment que un microbiòleg alacantí, Francis Mojica, havia fet als anys 90, el CRISPR-Cas9.

La genial idea de Charpentier i Doudna de convertir un mecanisme d’immunitat bacteriana en unes precises tisores moleculars ha revolucionat el món científic. Aquest mètode es considera la democratització de la manipulació genètica: permet que tothom la pugui fer d’una manera fàcil, ràpida i barata. Ara pràcticament qualsevol laboratori bàsic de biologia pot aconseguir el que abans estava reservat només als més experts i amb més pressupost. Aquesta ha sigut la primera aplicació del CRISPR: accelerar els estudis per entendre com funcionen els gens, perquè ara els podem canviar, eliminar o activar a voluntat per veure com es comporten. Això té un impacte directe en definir nous tractaments per a diverses malalties.

Una segona aplicació és utilitzar el CRISPR-Cas9 per generar animals i plantes transgènics. Els mètodes tradicionals són cars, complicats i no permeten tanta flexibilitat. Els transgènics s’usen molt en recerca, per exemple com a models de malalties, per provar fàrmacs experimentals. També tenen un ús fora del laboratori. Ja s’han generat cultius resistents a la sequera o més productius. Els transgènics desenvolupats amb el CRISPR-Cas9 en alguns països cauen en un buit legal i això permet que puguin aprovar-se més fàcilment.

El salt a editar l’ADN humà

Uns mesos després del descobriment de Charpentier i Doudna, Feng Zhang i George Church van trobar la manera d’aplicar el CRISPR-Cas9 a cèl·lules humanes, i això va obrir una porta a un món nou: per primera vegada a la història podíem manipular fàcilment el nostre ADN. Això ha fet que el CRISPR-Cas9 saltés fora de l’àmbit de la biologia i comencés a plantejar-se com una eina mèdica. Per començar, ja s’està usant en alguns tests diagnòstics. Més important serà la possibilitat d’aplicar-lo als tractaments de malalties genètiques com l’hemofília i la fibrosi quística. En aquests casos, sovint és un sol gen el que no funciona i causa el problema i, per tant, el CRISPR-Cas9 podria ser una manera molt exacta de reparar-lo. Ja s’han fet alguns tractaments experimentals en aquest sentit amb resultats positius. Però les possibilitats terapèutiques s’estenen també a malalties més comunes, com el càncer, que també té com a origen una sèrie d’alteracions genètiques. El CRISPR s’està estudiant per potenciar la immunoteràpia, concretament per activar limfòcits que després reconeixeran les cèl·lules malignes i les eliminaran selectivament.

Finalment, el CRISPR-Cas9 ens permetrà anar també cap a regions abans reservades a la ciència-ficció. El novembre del 2018 el doctor He Jiankui va anunciar que havia usat el CRISPR-Cas9 per manipular embrions humans. Va eliminar-los un gen del genoma per, en teoria, fer-los resistents a les infeccions pel virus de la sida. D’aquesta manera van néixer les primeres nenes modificades genèticament. Això va fer saltar les alarmes, perquè els experiments de He eren il·legals i èticament condemnables, per no dir directament perillosos: encara no controlem prou el CRISPR-Cas9 per estar segurs que no fa talls inesperats en altres regions del genoma, cosa que podria donar efectes secundaris imprevisibles.

Fins que coneguem bé els efectes de la tècnica, els experiments en embrions s’haurien d’evitar. Potser en el futur es podrà usar el CRISPR-Cas9 per millorar la nostra espècie i fer-nos més resistents a malalties. Haurem de vigilar, però, perquè el CRISPR-Cas9 és una tècnica que pot salvar milers de vides però també pot portar-nos cap a una societat distòpica.

Salvador Macip és investigador de la Universitat de Leicester i la UOC